普通他汀类药物显示出脆性X治疗的希望

新的研究表明，洛伐他汀是一种降胆固醇药物，可能有助于预防由脆性X综合征(FXS)引起的脑损伤，这种遗传性疾病会扰乱早期与学习和记忆相关的特定大脑区域神经细胞的正常活动。发展阶段。

在发表在“ 科学转化医学 ”杂志上的一篇论文中，研究人员已经证明，这种药物可以阻止海马中的有害变化，大脑记忆的位置，以及负责规划和决策的大脑前区皮质 - FXS-折磨老鼠。

该治疗不仅可以阻止脑损伤，还可以恢复大脑受影响部位神经细胞的正常活动，这表明这种药物干预可能会改变FXS患者和类似疾病患者的神经发育。

在人类中，FXS是最常见的智力残疾形式之一，由于FMR1基因的突变而发生。在发展的早期阶段，它影响了4000名男孩中的一名和8000名女孩中的一名。

FMR1 携带用于制作称为FMRP的蛋白质的代码。这种蛋白质有助于调节其他蛋白质的产生。它还在突触的发展，神经细胞之间的连接，传递神经冲动，维持无数脑回路的功能中发挥作用。

以前对动物的研究表明，使用特定药物可以减轻病情的症状。然而，尚不清楚短暂的早期治疗是否对FXS患者有益。

为了找到答案，由英国爱丁堡大学的Peter Kind领导的一个研究小组选择测试洛伐他汀的功效，洛伐他汀是一种安全且广泛使用的药物。

来自印度和美国的Kind和他的合作研究人员首先在FXS的大鼠模型中进行了几项联想记忆和学习测试。为此，他们删除了Fmr1基因，即FMR1的大鼠对应物。结果是延迟了联想记忆和学习技能的发展。

他们发现洛伐他汀治疗在5到9周龄之间进行，这是发展联想记忆的关键窗口，它阻止了认知障碍的出现。

该药物恢复了大鼠关联学习的适当发展。即使在治疗结束后，益处仍持续数月。

但研究人员对这些研究结果是否会转化为FXS患者的治疗方法持谨慎态度。他们补充说，由于洛伐他汀治疗是在1个月大的大鼠中开始的，因此难以准确估计人类的相应年龄。